표적화된 탈아미노효소 및 이를 이용한 염기 교정

[기술 요약] 기존 유전자 편집 기술의 한계를 넘어, 본 발명은 미토콘드리아 및 엽록체 DNA를 정밀하게 편집할 수 있는 혁신적인 탈아미노효소 융합단백질을 개발하였습니다. 분할형 또는 비독성 전장 시토신 탈아미노효소 변이체와 아데닌 탈아미노효소를 포함하는 이 융합단백질은 DNA 이중 가닥을 손상시키지 않으면서 C-to-T 및 A-to-G 염기 교정을 높은 효율과 특이성으로 가능하게 합니다. 이는 기존 CRISPR 기반 기술로는 어려웠던 세포 소기관 유전자 교정 및 다양한 유전병 모델 제작, 치료법 개발에 새로운 가능성을 제시합니다. 본 기술은 유전자 치료 분야의 미충족 수요를 해결하며, 특히 미토콘드리아 유전병 치료에 큰 기여를 할 것으로 기대됩니다.

기술 분야

유전자 염기 교정

기관

기초과학연구원

키워드

융합단백질, TALE단백질, 작물형질개선, 탈아미노효소, 유전자가위기술, 단일염기치환, 세포소기관편집, 유전병치료, 징크핑거단백질, 염기교정, DNA결합단백질, 미토콘드리아DNA, 유전자치료, 엽록체DNA, 유전자편집, 유전공학, 제약기술, 첨단 바이오, 바이오 치료제

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