AI요약

고특이성 Cas9 유전자 교정 기술은 오프-타겟 효과를 최소화하지만, 가이드 RNA 5' 말단 불일치로 온-타겟 효율이 저하되는 문제가 있었습니다. 본 기술은 표적 DNA 서열과 정확히 매칭되는 5' 뉴클레오타이드를 포함하는 가이드 RNA(sgRNA)를 제공하여 이러한 한계를 극복합니다. 특히, 자가 절단 리보자임 융합 방식을 통해 고도로 정밀한 sgRNA를 생산합니다. 이 혁신적인 방법은 고특이성 Cas9 변이체의 낮은 오프-타겟 활성을 유지하면서 온-타겟 유전자 교정 효율을 획기적으로 증진시킵니다. 따라서 유전자 치료 및 생명공학 연구 분야에서 더욱 정밀하고 효율적인 유전자 편집을 가능하게 합니다.