AI요약

기존 황반변성 등 신생혈관성 안질환 치료는 VEGF-A 단백질의 지속적 발현으로 잦은 투여가 필요했습니다. 본 기술은 CRISPR-Cas9 유전자 가위 시스템을 활용, 질병의 근본 원인인 VEGF-A 유전자를 직접 불활성화시켜 이러한 한계를 극복합니다. Cas9 단백질과 특정 VEGF-A 유전자를 표적하는 가이드 RNA를 리보핵산단백질(RNP) 형태로 미리 조립하여 사용합니다. 이 RNP 복합체는 망막하 주사 또는 국소 투여를 통해 안구에 직접 전달되며, VEGF-A 유전자의 특정 엑손 부위에 특이적으로 작용해 유전자를 불활성화시킵니다. 높은 유전자 교정 효율과 낮은 off-target 효과로 안전성을 확보하며, 황반변성, 망막병증 등 VEGF-A 과발현성 안질환을 장기적, 영구적으로 치료하여 환자의 삶의 질을 크게 향상시킬 수 있을 것으로 기대됩니다.