AI요약

기존 Cas9 유전자 가위 시스템은 특정 서열 제한, 비효율적인 유전자 삽입(knock-in) 및 복잡한 전달 방식 등의 한계를 가집니다. 본 기술은 이를 극복하고자 Type V CRISPR-Cpf1 시스템을 개발했습니다. Cpf1은 단일 crRNA로 작동하며 5' PAM 서열 인식, 5' 오버행 생성으로 Cas9이 접근 어려운 표적도 정교하게 편집합니다. 또한, 스플릿 Cpf1 및 최적화된 전달 방식으로 대량의 세포에 고효율 유전체 교정을 실현합니다. 이 기술은 동물 및 식물의 유전자 녹아웃/녹인, 그리고 당뇨성 망막병증, 황반변성 등 안구 질환 치료제 개발에 활용되어 기존 유전체 편집의 정확성, 효율성, 안전성을 획기적으로 향상시킵니다.