AI요약

기존 Cas9 유전체 교정 시스템은 PAM 서열 의존성과 낮은 Knock-in 효율성, RNP 전달의 기술적 한계를 가집니다. 본 기술은 이를 보완하는 Type V CRISPR-Cpf1 시스템을 제안합니다. Cpf1은 Cas9과 달리 5' PAM을 인식하고 5' 오버행을 생성하여 정밀하고 다양한 유전자 교정을 가능하게 합니다. 특히, 단일 crRNA만으로 작동하며 가이드 RNA 제작이 쉽습니다. AAV 벡터 전달 효율을 높이는 Split-Cpf1 기술과 원하는 시점에 유전자 교정을 제어하는 유도형 Split-Cpf1을 포함합니다. 이 기술은 전기천공법, 리포펙션 등 다양한 전달 방식을 통해 진핵세포 및 진핵 유기체(동물, 식물 포함)에 효과적으로 적용되어, 유전자 녹아웃/넉인 및 형질전환 유기체 제작을 효율적으로 수행할 수 있습니다. 이를 통해 안구 질환 치료 등 폭넓은 바이오 분야에 유전체 교정 솔루션을 제공합니다.