혈액 응고인자 ⅷ 유전자를 타겟으로 하는 엔도뉴클레아제 및 이를 포함하는 혈우병 치료용 조성물

[기술 요약] A형 혈우병은 혈액 응고인자 Ⅷ(F8) 유전자의 역위로 발생하며, 기존 치료법에는 여러 한계가 있습니다. 본 기술은 F8 유전자의 역위 발생 부위를 특이적으로 인식하고 절단하는 TAL 이펙터 도메인과 엔도뉴클레아제(TALEN)를 활용하여, 혈우병 환자 유래 유도만능 줄기세포(iPSC)의 유전적 결함을 야생형 상태로 근원적으로 복구하는 방법을 제시합니다. 이를 통해 환자 맞춤형 세포 치료제를 개발하고, 질병 모델 구축을 위한 리서치 툴로도 활용 가능하여 A형 혈우병 치료의 새로운 가능성을 열어줍니다.

기술 분야

유전공학

기관

기초과학연구원

등록번호

1016673630000

키워드

엔도뉴클레아제, 유전질환 치료, 유도만능줄기세포, 유전자 치료, 혈액 응고인자 Ⅷ 유전자, 재조합 요법, TALEN, 유전자 교정, 희귀 질환 치료, 유전자 가위, 질병 모델링, F8 유전자 역위, 세포 치료, A형 혈우병, 리서치 툴, 유전공학, 제약기술, 바이오산업, 첨단 바이오, 바이오 치료제

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